《Science》封面重磅!CAR-T疗法再升级 用“打疫苗”的方式修复心脏损伤?

2022年1月6日,美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员在《Science》上发表了题为“关于CAR-T细胞治疗心脏纤维化”的研究,并登上了《Science》封面

《Science》封面重磅!CAR-T疗法再升级,用“打疫苗”的方式修复心脏损伤?

该研究创新性地利用单次mRNA注射对心衰小鼠进行体内T细胞重编程,实现体内CAR-T治疗,成功修复了小鼠心脏的功能。

用这种“注射式”疗法来治疗心肌纤维化新冠疫苗的技术存在着相似之处,这种“打针”的方式是如何治疗心脏损伤的?

 

什么是心肌纤维化?

在各种心肌受损发生时,人体内的一种叫做心肌成纤维细胞会被激活。

 

这一细胞能够分泌纤维物质,有益于伤口的愈合,但如果纤维物质长期分泌过量,也会导致许多副作用。

《Science》封面重磅!CAR-T疗法再升级,用“打疫苗”的方式修复心脏损伤?

 

全球每年有数十万人死于心肌纤维化导致的疾病。作为心衰的重要诱导因素,心肌纤维化是指心脏受损时由于长期过量生产纤维物质,使得心脏组织变硬、出现瘢痕,影响心脏的正常功能。

 

用CAR-T疗法治疗心肌纤维化

以当时医疗水平来说,对于心肌纤维化还没有很有高效的治疗办法。

 

就在这时,一种叫做CAR-T的技术进入了科学家的视线,2019 年,Epstein 博士就发现CAR-T可用于攻击过度活跃的心肌成纤维细胞,重建心衰小鼠的心脏功能。

 

CAR-T是一种近年新出现针对癌症的疗法,这项技术简单来说,就是将患者体内的T细胞取出,在实验室中进行基因重编译、修饰、增殖,再重新注入患者体内攻击特定的细胞类型。

《Science》封面重磅!CAR-T疗法再升级,用“打疫苗”的方式修复心脏损伤?

 

然而研究的进展并不是一帆风顺的。

 

在用于纤维化等疾病的治疗时,问题出现了:通过体外重新编译的CAR-T细胞即使在完成了它的任务后,即攻击心肌成纤维细胞,仍然会在患者体内存活数月甚至数年。

 

这样就会导致纤维物质过少,影响伤口愈合,更何况,体外培养还总是存在着各种不可控因素。

 

“打针”即可修复心脏

随着1月6日的《Science》杂志上发布了“CAR-T cells produced in vivo to treat cardiac injury”,该重磅研究成果也迅速引起了全世界的关注。

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该研究的“爆点”在于省略了“取出T细胞”的过程,仅需一次注射,把这场基因重编译直接挪到体内,就能直接在体内完成CAR-T细胞疗法,简直事半功倍。

 

在这项研究中,研究团队设计了一种基于mRNA的瞬时CAR-T细胞技术,设计的mRNA能对T细胞受体进行重编码,使其靶向活跃的成纤维细胞。

 

目前研究人员正在做进一步的研究,小助手也希望该工作能够尽快应用到临床上。

 

在近二十年的全球十大高发疾病中,心脏病高居榜首,有关于心脏病的研究人类从未停止过。对生物医学感兴趣的中学生来说,了解心脏病的发病原理以及治疗方法还是很有必要的~

 

课题介绍

 

课题名称: 心脏病的单细胞基因组学研究

 

相关学科:生物医学工程

 

课题介绍:在本项目中,学生将完成:(1)坚定心脏和血管系统中导致心血管疾病的新型细胞类型;(2)基于转录活性表征单个/细胞亚群;(3)发现与心脏病发作相关的每种细胞类型中的转录因子和非编码RNA,(4)估计不同细胞类型促成疾病发作的可能性。最重要的是,我们将探索单细胞转录组学和表观遗传学数据集,以了解心血管系统和病理。

 

导师介绍

 

加州大学发育与细胞生物学博士;

 

研究方向:基因组学,表观遗传学和生物信息学,以及它们在疾病预测和诊断方面的应用,包括神经退行性疾病和癌症;

 

任多个SCI期刊评审;

 

nature及cell子刊发表十余篇论文。